Riesgo y seguridad de la terapia avanzada
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de seguridad se mantienen tras el registro de leucemias asociadas al vector en
varios pacientes inscriptos en el ensayo pionero de SCID - X 1 y de síndromes
mielodisplástico (MSD) en 2 casos en el ensayo de X-CGD. El desarrollo de métodos
para la evaluación del vector viral, su genotoxicidad y diseño de vectores de
integración de menor riesgo; es fundamental para aumentar el uso de la terapia
genética para tratar con células madre hematopoyéticas (Hematopoietic Stem Cell
(HSC)) enfermedades hereditarias o adquiridas (16).
De los resultados de los ensayos clínicos con terapia génica para tratar
trastornos de inmunodeficiencia primaria destacar entre los eventos adversos la
mutagénesis insercional maligna asociados con estos ensayos. Así que se mantiene
intensamente la investigación preclínica en determinar las tendencias de los
diferentes vectores virales por su integración genómica. Junto con cuestiones
relativas a la expresión del transgén, el paisaje terapéutico ha experimentado un
cambio de paradigma en la determinación de seguridad, estabilidad y eficacia de
los enfoques de terapia génica. Aunque el mecanismo exacto de neoplasia maligna
observada en estos ensayos sigue sin resolverse, es posible que varios factores
contribuyan a la oncogénesis (17).
5. CONCLUSIONES
Tras una idea general trasmitida por el texto y específica tras analizar
diferentes ejemplos, como dato significativo y motivador, se muestra la existencia
de los métodos y las herramientas para controlar los riesgos expuestos.
Evidentemente se aprecia también que cada vez se conocen mejor los
medicamentos de terapia avanzada minimizando los riesgos inherentes, al
anticiparse al daño.
La identificación de los riesgos potenciales, la
caracterización y evaluación y
por último mediante la gestión conseguir la fijación de límites que nos permiten
controlar con éxito todo problema asociado a la terapéutica referido a la calidad, la
seguridad y la eficacia del medicamento. Además en todas estas etapas desarrollo
de un medicamento conseguimos mediante la práctica y el estudio mayor
información de los medicamentos, la cual nos permitirá gestionar en todo
momento los riesgos mediante controles o límites adecuados.
Después de ello, la
gestión del riesgo asegura controles para reducir los riesgos a un nivel aceptable,
en consonancia con el beneficio potencial de la terapia. En definitiva, se busca
desde el principio la identificación de riesgos y su mitigación.
Como se puede apreciar en los ejemplos, los vectores están en el punto de
mira de la seguridad. Obvio resulta también que las diferencias entre terapia
celular, terapia génica e ingeniería de tejidos; generan a su vez diferentes riesgos.
