Riesgo y seguridad de la terapia avanzada
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1995, relativa a la protección de las personas físicas en lo que respecta al
tratamiento de datos personales y a la libre circulación de estos datos (2, 7).
4. EJEMPLOS
Dentro de todos los ensayos clínicos de terapia avanzada destacar por su
amplio uso las células mesenquimales multipotentes (
Multipotent Mesenchymal
Stromal Cells
(MSC), procedentes de médula ósea o
Bone Marrow
(BM); y hasta
cierto punto, de otros tejidos tales como tejidos adiposos. Estas se han utilizado de
forma generalizada en varios ensayos de fase II con fines regenerativos incluyendo
pacientes con injerto contra huésped, neoplasias malignas hematológicas,
enfermedades cardiovasculares, enfermedades neurológicas y autoinmunes y
trasplante de órganos o inmunomoduladores. Los ensayos clínicos pilotos se han
completado o están en marcha en varias áreas. Más de 2000 pacientes han sido
tratados en todo el mundo con MSC contando con el trasplante alogénico o
autólogo de cultivos celulares (13). Actualmente se dispone de datos
experimentales y clínicos en referencia a trasplante de células madre
hematopoyéticas, por ejemplo el tratamiento de MSC para trastornos
autoinmunitarios que indican que son factibles y seguros. Como punto a favor,
según un estudio reciente, destacar que no se han registrado en los pacientes
tratados temprana toxicidad ni efectos secundarios posteriores, aunque un
seguimiento mayor es necesario para establecer conclusiones definitivas respecto
al potencial de eventos adversos a largo plazo. Aunque se han reportado mejoras
en los pacientes, en la mayoría de los estudios, se carece de una clara demostración
de la eficacia de la MSC en este contexto (14). Sin embargo, la seguridad ha
planteado preocupaciones que debe tenerse en cuenta antes de embarcarse en
grandes ensayos clínicos de MSC. En particular, se ha sugerido que las MSC podría
sufrir una transformación maligna durante la expansión
ex vivo
del cultivo
necesario para la obtención de un número suficiente de células, que pueden limitar
fuertemente la aplicabilidad clínica de MSC. Además, las propiedades
proangiogénico y antiapoptótica de MSC teóricamente pueden actuar junto con sus
acciones antiinflamatorias e inmunomoduladoras para promover el crecimiento de
tumores preexistentes (13). Por ello, necesitamos demostrar en grandes ensayos
clínicos aleatorizados, que deben inscribirse a pacientes homogéneos que reciben
productos celulares homogéneos, en cuanto a la fuente de tejido, componentes y
vía de administración (14). Además de eventos relacionados con el procedimiento
como el sangrado y el dolor, hay varios eventos adversos específicos identificado
por los organismos reguladores como la FDA de interés potencial en pacientes
tratados con terapia celular. Estos incluyen la muerte, eventos cardiovasculares
adversos graves (ECAs), anemia y angiogénesis no regulada como retinopatía o
malformaciones arterio-venosas y cáncer. Como ejemplo mostrar a los pacientes
